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公开（公告）号CN122996073A | 申请号CN202580023496.0 | 专利类型发明专利 |
状态在审 | 国家或地区CN | 申请人囊性纤维化基金会 |
分类号C07K14/47(2006.01), C12N15/10(2006.01), C12N15/85(2006.01), C12N15/90(2006.01), C12N9/22(2006.01), C12N15/113(2006.01), A61P11/00(2006.01) | 优先权2024.01.26 US 63/625,480;2024.02.28 US 63/558,805;2024.11.26 US 63/725,298 | 申请日2025-01-23 |
公开日2026-10-27 | 发布日期2026-10-27 | 文档 ID84635786394500007 |
源数据页码211 | 专利语言zh | |
在一些方面，本文提供与超外显子插入基因组以表达野生型或至少部分有功能的囊性纤维化跨膜调节子(CFTR)蛋白相关的方法、组合物和试剂盒。在一些方面，本文提供用于治疗囊性纤维化的组合物、方法和试剂盒。
附图 1