用于抑制雄激素受体（AR）表达的RNAi试剂、其组合物和使用方法

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摘要

描述了RNAi试剂、包含RNAi试剂的组合物以及抑制雄激素受体（AR）基因的方法。本文公开的AR RNAi试剂和RNAi试剂缀合物抑制AR基因的表达。还描述了包含一种或多种AR RNAi试剂、任选连同一种或多种其他治疗剂的药物组合物。在体内将所述AR RNAi试剂递送至中枢神经系统（CNS）组织和/或骨骼肌组织会使AR基因表达受到抑制并使AR活性降低，这可以为包括人受试者在内的受试者提供治疗益处，以治疗包括脊髓延髓肌萎缩症（SBMA）在内的各种疾病。